Новый метод генного редактирования CRISPR даст возможность лечить самые тяжелые заболевания
Американские ученые презентовали новый инструмент, который вносит больше тысячи изменений за раз и может встраивать целые участки ДНК, открывая возможности для лечения сложных заболеваний, которые связаны с поломками в более чем одном гене.
В основе данной технологии CRISPR-ассоциированные транспозоны (CAST) — кластеры генов, которые используют CRISPR для встраивания в различные участки генома, сообщает hightech.plus. В новой работе исследователи смогли нарастить количество вероятных CAST с дюжины примерно до 1500.
— С помощью CAST мы могли бы вставлять множество генов, подобно генным кассетам, кодирующим множество сложных функций, — рассказал соавтор исследования Илья Финкельштейн.
Исследователь CRISPR и лауреат Нобелевской премии Дженнифер Доудна сообщила, что CAST даст возможность добавлять изменения в любое место в любом организме в течение десятилетия. Сейчас ученым важно идентифицировать наиболее простые, эффективные и точные CAST, а также заставить их работать в клетках млекопитающих. В случае успеха медики получат инструмент для лечения тяжелых заболеваний, для которых характерны многочисленные генетические поломки.
Стоит добавить, что с помощью генного редактирования CRISPR/Cas американские специалисты сумели обойти главную проблему при лечении рака печени — защитную реакцию, которая усиливает агрессивность этой страшной болезни. При этом данная терапия оказывает воздействие только на раковые клетки без вреда для здоровых. При раке печени защитная реакция на сонодинамическую терапию связана с геном NFE2L2, из-за этого исследователи уменьшили его экспрессию. Систему CRISPR/Cas и молекулы-предшественники АФК ученые упаковали в липидные наночастицы и обработали ими клетки гепатоцеллюлярной карциномы. В итоге сонодинамической терапии погибло намного больше клеток, чем без подавления NFE2L2. После данный подход протестировали на моделях мышей с раком.
Спустя 15 дней терапии все опухоли у мышей исчезли и рак больше не возвращался. Редактирование шло исключительно в опухолевых клетках, не оказывая вреда для здоровых. Теперь специалистам нужно будет подробно изучить этот механизм, но они видят большой потенциал нового подхода для лечения рака у человека.
Фото: Pixabay
мероприятий